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Una terapia experimental desarrollada por investigadores del Centro Cedars-Sinai de Los Ángeles (California, EE. UU.) demostró que trasplante de células madre a los pacientes que sufren La esclerosis lateral amiotrófica (ALS) es posible y seguro. Los resultados se publican en una revista científica revisada por pares. Medicina natural.

Al combinar la terapia génica y celular, los científicos han demostrado que estas células pueden cruzar la barrera hematoencefálica y liberar una proteína protectora de las neuronas motoras de la médula espinal. Esto podría prevenir potencialmente su deterioro y la parálisis de la función muscular que caracteriza a esta enfermedad neurodegenerativa.

“Las células madre son un método poderoso transporta proteínas importantes al cerebro o la médula espinal de lo contrario, no podría cruzar la barrera hematoencefálica”, explica Clive Svendsen, profesor de medicina y ciencias biomédicas en el Instituto de Medicina Regenerativa Cedars-Sinai y autor principal del estudio actual.

“Pudimos demostrar que estas células madre modificadas en laboratorio se pueden trasplantar de manera segura a la médula espinal. Y con un solo tratamiento, estas células permanecen vivas y produce una proteína durante más de tres años“Sabemos que protege las neuronas que mueren a medida que avanza la ELA”, continúa Svendsen.

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Estas celdas estaban destinadas para mantener la funcionalidad de las piernas en los pacientes, una de las primeras manifestaciones de parálisis asociada a la esclerosis lateral amiotrófica. Más tarde, la enfermedad conduce a la incapacidad de moverse, hablar y, finalmente, respirar por sí solo. 18 voluntarios participaron en el ensayo y ninguno de ellos sufrió efectos secundarios graves.

En el laboratorio de Svendsen, las células modificadas fueron diseñadas para la producción. Una proteína llamada GDNF, denota factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales. Estas células gliales se ven afectadas por la ELA y dejan de proteger a las neuronas encargadas de transmitir las señales nerviosas que permiten el funcionamiento y el movimiento de los músculos, provocando su degeneración.

Solo el GDNF no puede cruzar la barrera hematoencefálicapero el trasplante de células madre es un método que es capaz de llevar la proteína a donde debe estar”, explica el Dr. Pablo Ávalos, coautor de este trabajo. En esta primera aproximación terapéutica, la técnica tenía que demostrar que no provoca negativo en los pacientes.

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ALS a menudo causa pérdida simultánea de fuerza en ambas piernas, por lo que los investigadores aplicaron la terapia solo uno de ellos A través de la mitad del cordón que lo controla para comparar los resultados con la otra pierna no tratada. Después del trasplante, los pacientes fueron observados durante un año. Durante este período se comprobó que el trasplante no tuvo un efecto negativo sobre la fuerza muscular de la pierna operada.

Un efecto secundario menor fue cuando las células trasplantadas migraron a niveles más altos de la médula. áreas sensibles y causa dolor. hubo casos crecimientos benignos. Como explicó Svendsen, estos eventos deben estudiarse en ensayos futuros con un enfoque más profundo y un enfoque quirúrgico diferente.

Explican que el próximo ensayo involucrará a más pacientes con casos anteriores de ELA para que se puedan probar los efectos a largo plazo. Esta vez se centrarán en el tracto inferior de la médula espinal. Además, estas células se probarán transporte directo a la corteza motora cerebralcon la esperanza de proteger mejor las neuronas responsables del uso de la mano.

“Estamos muy agradecidos con los participantes del estudio”, dice Svendsen. “La ELA es una enfermedad muy difícil de tratar y este estudio una nueva esperanza abordar el camino de ralentizar el curso de esta enfermedad a través de la terapia.


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